Jak funguje objevování léků pomocí umělé inteligence – od cíle po klinické testy

Úzké hrdlo za biliony dolarů

Vývoj nového léku byl dlouho jedním z nejdražších a na neúspěch nejnáchylnějších počinů ve vědě. V průměru trvá 10 až 15 let a stojí zhruba 2,8 miliardy dolarů, než se jediný lék dostane od prvotního konceptu na pulty lékáren. Pouze asi jeden z deseti kandidátů, kteří vstoupí do klinických testů, získá regulační schválení. Zbytek selže – často pozdě v procesu, po letech investic.

Umělá inteligence nyní útočí na toto úzké hrdlo v každé fázi. Více než 200 léků, které vznikly s pomocí umělé inteligence, vstoupilo do klinického vývoje, oproti pouhým třem v roce 2016. Zde je popsáno, jak tato technologie skutečně funguje, kde přináší výsledky a co jí stále stojí v cestě.

Jak proces funguje

Identifikace cíle

Každý lék začíná biologickým cílem – obvykle proteinem zapojeným do nemoci. Tradičně výzkumníci tráví roky prohledáváním genomických dat a laboratorními experimenty, aby našli ten, který stojí za to sledovat. Modely strojového učení to urychlují analýzou rozsáhlých souborů dat genové exprese, proteinových interakcí a záznamů pacientů, aby označily slibné cíle v řádu týdnů, nikoli let.

Návrh a screening sloučenin

Jakmile je cíl vybrán, vědci potřebují molekulu, která se na něj naváže přesně správným způsobem. Konvenční přístup zahrnuje screening milionů existujících sloučenin z chemických knihoven – což je pomalý a nákladný proces. Generativní umělá inteligence obrací toto paradigma: místo testování toho, co již existuje, navrhuje zcela nové molekuly od nuly a optimalizuje je pro vlastnosti, jako je vazebná síla, rozpustnost a nízká toxicita, než se dotkne jediné zkumavky.

Optimalizace kandidátů a predikce vlastností

Slibní kandidáti – nazývaní „leads“ – musí být vylepšeni. Modely umělé inteligence předpovídají klíčové charakteristiky, jako je to, jak se molekula bude chovat v těle, zda bude způsobovat vedlejší účinky a jak snadno ji lze vyrobit. Tyto predikce umožňují výzkumníkům vyřadit slabé kandidáty v rané fázi a soustředit zdroje na nejživotaschopnější možnosti, čímž se sníží preklinické náklady odhadem o 25 až 50 procent.

Návrh klinických testů

Umělá inteligence také mění samotné testy. Algoritmy pomáhají identifikovat správné populace pacientů, předpovídají optimální dávkování a označují bezpečnostní signály rychleji než tradiční monitorování. Výsledkem jsou testy, které jsou kratší, levnější a s větší pravděpodobností přinesou jasné odpovědi.

Výsledky z reálného světa

Čísla jsou ohromující. Léky objevené pomocí umělé inteligence dosahují 80 až 90procentní úspěšnosti v testech fáze I, ve srovnání se 40 až 65 procenty u konvenčně objevených sloučenin, podle průmyslových analýz. Časová osa od objevu po kliniku se zkrátila z historického průměru čtyř až šesti let na pouhých 18 měsíců v některých případech.

Nejvýraznějším příkladem je rentosertib společnosti Insilico Medicine, léčba idiopatické plicní fibrózy. Jak cíl nemoci, tak molekula léku byly identifikovány generativní umělou inteligencí a sloučenina dosáhla testů fáze II za méně než 30 měsíců. Výsledky fáze IIa, publikované v Nature Medicine, ukázaly významné zlepšení funkce plic ve srovnání s placebem.

Mezitím Recursion Pharmaceuticals provozuje programy řízené umělou inteligencí napříč desítkami nemocí současně a společnosti jako Amgen a Moderna integrují specializované modely umělé inteligence – včetně nově spuštěného GPT-Rosalind od OpenAI – do svých výzkumných pracovních postupů.

Co stále stojí v cestě

Navzdory všem slibům zůstávají významné překážky. Žádný lék navržený umělou inteligencí dosud nedokončil test fáze III a nezískal plné regulační schválení. Několik analytiků odhaduje přibližně 60procentní pravděpodobnost, že první takové schválení přijde do roku 2027, ale tento milník je stále neprokázaný.

Kvalita dat představuje další výzvu. Modely umělé inteligence jsou jen tak dobré, jak dobré jsou datové sady, ze kterých se učí. Pokud jsou tréninková data zkreslena směrem k určitým demografickým skupinám, výsledné léky mohou být méně účinné – nebo méně bezpečné – pro nedostatečně zastoupené populace. Obavy o soukromí jsou také velké, protože modely často vyžadují přístup k citlivým informacím o pacientech.

Existují také obavy o biologickou bezpečnost. Modely trénované na biologických datech by teoreticky mohly být zneužity k návrhu škodlivých patogenů, což vedlo společnosti jako OpenAI k omezení přístupu ke svým modelům pro biologické vědy prostřednictvím programů s důvěryhodným přístupem omezených na kvalifikované výzkumné organizace.

Proč na tom záleží

Farmaceutický průmysl utrácí přes 250 miliard dolarů ročně na výzkum a vývoj po celém světě, přesto míra selhání léků zůstává tvrdohlavě vysoká. Pokud umělá inteligence dokáže spolehlivě zkrátit časové osy, snížit náklady a zlepšit úspěšnost, dopad se rozšíří daleko za hranice firemních rozvah. Rychlejší objevování znamená, že pacienti se vzácnými nemocemi, infekcemi rezistentními vůči antibiotikům a nově vznikajícími pandemiemi by mohli získat účinnou léčbu o roky dříve, než umožňuje starý systém.

Trh s objevováním léků pomocí umělé inteligence, oceněný na zhruba 1,9 miliardy dolarů v roce 2025, by měl dosáhnout 2,6 miliardy dolarů v roce 2026 a pokračovat v růstu ročním tempem 27 procent. Zda tato technologie splní své nejodvážnější sliby, se pravděpodobně ukáže v příštích několika letech – kdy první vlna léků navržených umělou inteligencí čelí konečné zkoušce testů fáze III a regulačnímu přezkumu.