Jak działa odkrywanie leków z wykorzystaniem sztucznej inteligencji – od celu do badań klinicznych

Wąskie gardło warte biliony dolarów

Opracowanie nowego leku od dawna jest jednym z najdroższych i najbardziej obarczonych ryzykiem niepowodzenia przedsięwzięć naukowych. Średnio potrzeba od 10 do 15 lat i około 2,8 miliarda dolarów, aby wprowadzić jeden lek od wstępnej koncepcji do aptecznej półki. Tylko około jeden na dziesięć kandydatów, którzy wchodzą w fazę badań klinicznych, kiedykolwiek uzyskuje zgodę organów regulacyjnych. Reszta ponosi porażkę – często późno w procesie, po latach inwestycji.

Sztuczna inteligencja atakuje teraz to wąskie gardło na każdym etapie. Ponad 200 leków opracowanych z wykorzystaniem sztucznej inteligencji weszło w fazę rozwoju klinicznego, w porównaniu z zaledwie trzema w 2016 roku. Oto jak ta technologia faktycznie działa, gdzie przynosi rezultaty i co nadal stoi jej na przeszkodzie.

Jak przebiega proces

Identyfikacja celu

Każdy lek zaczyna się od celu biologicznego – zwykle białka zaangażowanego w chorobę. Tradycyjnie naukowcy spędzają lata na przesiewaniu danych genomowych i eksperymentach laboratoryjnych, aby znaleźć cel wart dalszych badań. Modele uczenia maszynowego przyspieszają ten proces, analizując ogromne zbiory danych dotyczące ekspresji genów, interakcji białek i dokumentacji pacjentów, aby wskazać obiecujące cele w ciągu tygodni, a nie lat.

Projektowanie i przesiewanie związków

Po wybraniu celu naukowcy potrzebują cząsteczki, która wiąże się z nim w precyzyjnie właściwy sposób. Konwencjonalne podejście polega na przesiewaniu milionów istniejących związków z bibliotek chemicznych – jest to proces powolny i kosztowny. Generatywna sztuczna inteligencja odwraca ten paradygmat: zamiast testować to, co już istnieje, projektuje całkowicie nowe cząsteczki od podstaw, optymalizując je pod kątem właściwości, takich jak siła wiązania, rozpuszczalność i niska toksyczność, zanim dotknie się jakiejkolwiek probówki.

Optymalizacja wiodących kandydatów i przewidywanie właściwości

Obiecujący kandydaci – zwani „liderami” – muszą zostać udoskonaleni. Modele sztucznej inteligencji przewidują kluczowe cechy, takie jak to, jak cząsteczka będzie zachowywać się w organizmie, czy spowoduje skutki uboczne i jak łatwo można ją wyprodukować. Te przewidywania pozwalają naukowcom wcześnie odrzucić słabych kandydatów i skupić zasoby na najbardziej realnych opcjach, obniżając koszty przedkliniczne o szacunkowo od 25 do 50 procent.

Projektowanie badań klinicznych

Sztuczna inteligencja zmienia również same badania. Algorytmy pomagają identyfikować właściwe populacje pacjentów, przewidywać optymalne dawkowanie i sygnalizować sygnały bezpieczeństwa szybciej niż tradycyjny monitoring. Rezultatem są badania, które są krótsze, tańsze i bardziej prawdopodobne, że przyniosą jasne odpowiedzi.

Wyniki w świecie rzeczywistym

Liczby są uderzające. Leki odkryte dzięki sztucznej inteligencji osiągają od 80 do 90 procent wskaźników sukcesu w badaniach fazy I, w porównaniu z 40 do 65 procent dla związków odkrytych konwencjonalnie, zgodnie z analizami branżowymi. Czas od odkrycia do kliniki skrócił się z historycznej średniej od czterech do sześciu lat do zaledwie 18 miesięcy w niektórych przypadkach.

Najbardziej znanym przykładem jest rentosertib firmy Insilico Medicine, lek na idiopatyczne włóknienie płuc. Zarówno cel choroby, jak i cząsteczka leku zostały zidentyfikowane przez generatywną sztuczną inteligencję, a związek wszedł w fazę II badań w ciągu 30 miesięcy. Wyniki fazy IIa, opublikowane w Nature Medicine, wykazały znaczącą poprawę funkcji płuc w porównaniu z placebo.

Tymczasem Recursion Pharmaceuticals prowadzi programy oparte na sztucznej inteligencji w dziesiątkach chorób jednocześnie, a firmy takie jak Amgen i Moderna integrują specjalistyczne modele sztucznej inteligencji – w tym nowo uruchomiony GPT-Rosalind firmy OpenAI – w swoje procesy badawcze.

Co jeszcze stoi na przeszkodzie

Pomimo wszystkich obietnic pozostają istotne przeszkody. Żaden lek zaprojektowany przez sztuczną inteligencję nie ukończył jeszcze badań fazy III i nie otrzymał pełnej zgody organów regulacyjnych. Wielu analityków szacuje prawdopodobieństwo pierwszego takiego zatwierdzenia na około 60 procent do 2027 roku, ale ten kamień milowy jest nadal nieudowodniony.

Jakość danych stanowi kolejne wyzwanie. Modele sztucznej inteligencji są tak dobre, jak zbiory danych, z których się uczą. Jeśli dane treningowe są ukierunkowane na określone grupy demograficzne, wynikające z tego leki mogą być mniej skuteczne – lub mniej bezpieczne – dla niedostatecznie reprezentowanych populacji. Obawy dotyczące prywatności również są istotne, ponieważ modele często wymagają dostępu do wrażliwych informacji o pacjentach.

Istnieją również obawy dotyczące bezpieczeństwa biologicznego. Modele szkolone na danych biologicznych teoretycznie mogłyby zostać niewłaściwie wykorzystane do projektowania szkodliwych patogenów, co skłoniło firmy takie jak OpenAI do ograniczania dostępu do swoich modeli nauk przyrodniczych poprzez programy zaufanego dostępu ograniczone do wykwalifikowanych organizacji badawczych.

Dlaczego to ma znaczenie

Przemysł farmaceutyczny wydaje ponad 250 miliardów dolarów rocznie na badania i rozwój na całym świecie, jednak wskaźniki niepowodzeń leków pozostają uporczywie wysokie. Jeśli sztuczna inteligencja może niezawodnie skrócić czas, obniżyć koszty i poprawić wskaźniki sukcesu, wpływ wykracza daleko poza korporacyjne bilanse. Szybsze odkrywanie oznacza, że pacjenci z rzadkimi chorobami, infekcjami opornymi na antybiotyki i pojawiającymi się pandemiami mogliby otrzymać skuteczne leczenie lata wcześniej, niż pozwala na to stary system.

Rynek odkrywania leków z wykorzystaniem sztucznej inteligencji, wyceniany na około 1,9 miliarda dolarów w 2025 roku, ma osiągnąć 2,6 miliarda dolarów w 2026 roku i nadal rosnąć w tempie 27 procent rocznie. To, czy technologia spełni swoje najśmielsze obietnice, prawdopodobnie stanie się jasne w ciągu najbliższych kilku lat – kiedy pierwsza fala leków zaprojektowanych przez sztuczną inteligencję stanie w obliczu ostatecznego testu badań fazy III i przeglądu regulacyjnego.