Lék na epilepsii v klinické studii snížil apnoe o 47 %

Nečekaný objev

Lék, který se dlouho používá k léčbě dětské epilepsie, se ukázal jako překvapivě účinná zbraň proti obstrukční spánkové apnoe (OSA) – jednomu z nejrozšířenějších a nejhůře léčených chronických onemocnění na světě. Výsledky ze studie FLOW, rozsáhlé evropské studie fáze 2 publikované v časopise The Lancet, ukazují, že sulthiam snížil frekvenci přerušení dýchání během spánku až o 47 % u pacientů se středně těžkou až těžkou OSA ve srovnání s placebem.

Studie FLOW: Rozsah a design

Multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie zahrnovala 298 dospělých s neléčenou středně těžkou až těžkou obstrukční spánkovou apnoe ve 28 klinických centrech v pěti evropských zemích: Španělsku, Francii, Belgii, Německu a České republice. Účastníci byli rozděleni do jedné ze tří skupin s jednou denní dávkou sulthiamu – 100 mg, 200 mg nebo 300 mg – nebo do skupiny s placebem, které užívali před spaním po dobu 15 týdnů.

Primárním cílem bylo snížení indexu apnoe-hypopnoe (AHI), což je standardní měřítko toho, kolikrát za hodinu je pacientovo dýchání narušeno. Výsledky byly závislé na dávce a působivé: skupina se 100 mg zaznamenala snížení o 17,8 %, skupina s 200 mg o 34,8 % a skupina s 300 mg o 39,9 %. Při použití přísnějšího prahu desaturace kyslíku dosáhla skupina s nejvyšší dávkou téměř o 47 % méně přerušení než skupina s placebem.

Jak lék funguje

Sulthiam je inhibitor karboanhydrázy, což je třída sloučenin, které mění citlivost těla na oxid uhličitý a respirační řízení. V kontextu spánkové apnoe se zdá, že lék stabilizuje nervové řízení dýchání a posiluje svaly horních cest dýchacích, čímž snižuje tendenci hrdla ke kolapsu během spánku – což je hlavní příčina obstrukční apnoe. Pacienti také prokázali měřitelně zlepšené noční hladiny saturace kyslíkem a hlásili menší denní ospalost.

„Na této strategii léčby pracujeme dlouho a výsledky ukazují, že spánkovou apnoe lze skutečně ovlivnit farmakologicky. Připadá mi to jako průlom,“ řekl Jan Hedner, emeritní profesor plicního lékařství na Univerzitě v Göteborgu a univerzitní nemocnici Sahlgrenska, který výzkum vedl.

Proč na tom záleží: Problém s CPAP

Odhadem jedna miliarda lidí na celém světě žije s nějakou formou spánkové apnoe, přesto je toto onemocnění stále silně poddiagnostikováno a špatně léčeno. Současný standard péče – terapie kontinuálním pozitivním tlakem v dýchacích cestách (CPAP) – je účinná, ale nepohodlná: vyžaduje každou noc nošení masky připojené k vzduchové pumpě. Studie trvale zjišťují, že zhruba polovina pacientů do roka CPAP opustí kvůli nepohodlí, hluku nebo psychické zátěži spojené s přístrojem.

Jednoduchá tableta užívaná jednou denně by mohla změnit dodržování léčby a dostupnost, zejména v zemích s nízkými a středními příjmy, kde je vybavení CPAP často nedostupné. Sulthiam je sloučenina, na kterou se již nevztahují patenty a která je již schválena pro léčbu epilepsie v několika zemích, což by mohlo urychlit regulační procesy a snížit náklady.

Bezpečnost a další postup

Vedlejší účinky ve studii FLOW byly obecně mírné až středně závažné a odpovídaly známé farmakologii inhibitorů karboanhydrázy: pocity brnění (parestézie), bolesti hlavy, mírná únava a občasná nevolnost. Nebyly hlášeny žádné závažné nežádoucí účinky související s lékem.

Vědci však varují, že studie fáze 3 – zahrnující větší a rozmanitější populace pacientů po delší dobu – jsou stále nutné, než bude moci být sulthiam schválen specificky pro spánkovou apnoe. Společnost Apnimed, která lék pro tuto indikaci spoluvyvíjí, signalizovala plány na postup do studií fáze 3. Pokud tyto studie potvrdí zjištění studie FLOW, mohl by se sulthiam stát první schválenou farmakologickou léčbou obstrukční spánkové apnoe – milníkem, který medicíně po desetiletí unikal.