Epilepszia elleni gyógyszer 47%-kal csökkentette az alvási apnoét egy klinikai vizsgálatban

Váratlan felfedezés

Egy gyógyszer, amelyet régóta használnak gyermekkori epilepszia kezelésére, meglepően hatékony fegyvernek bizonyult az obstruktív alvási apnoé (OSA) ellen – ami a világ egyik legelterjedtebb és leginkább alulkezelt krónikus betegsége. A FLOW-vizsgálat eredményei, egy nagyszabású európai fázis 2 tanulmány, amelyet a The Lancet folyóiratban publikáltak, azt mutatják, hogy a szultiám akár 47%-kal is csökkentette a légzéskimaradások gyakoriságát alvás közben a közepesen súlyos és súlyos OSA-ban szenvedő betegeknél, a placebóhoz képest.

A FLOW-vizsgálat: Méret és felépítés

A többközpontú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálatba 298 felnőttet vontak be, akik kezeletlen, közepesen súlyos és súlyos obstruktív alvási apnoéban szenvedtek öt európai ország 28 klinikai helyszínén: Spanyolországban, Franciaországban, Belgiumban, Németországban és a Cseh Köztársaságban. A résztvevőket a szultiám három, naponta egyszeri dózisának egyikébe osztották be – 100 mg, 200 mg vagy 300 mg –, vagy placebót kaptak, amelyet lefekvéskor vettek be 15 héten keresztül.

Az elsődleges végpont az apnoé-hipopnoé index (AHI) csökkenése volt, ami egy standard mérőszám arra, hogy egy beteg légzése hányszor szakad meg óránként. Az eredmények dózisfüggőek és feltűnőek voltak: a 100 mg-os csoport 17,8%-os csökkenést, a 200 mg-os csoport 34,8%-os csökkenést, a 300 mg-os csoport pedig 39,9%-os csökkenést mutatott. Egy szigorúbb oxigén-deszaturációs küszöbértéket használva a legmagasabb dózisú csoport közel 47%-kal kevesebb megszakítást ért el, mint a placebo ág.

Hogyan hat a gyógyszer

A szultiám egy karboanhidráz-inhibitor, egy olyan vegyületcsoport, amely megváltoztatja a szervezet szén-dioxid érzékenységét és légzési késztetését. Az alvási apnoé esetében a gyógyszer látszólag stabilizálja a légzés idegi szabályozását és erősíti a felső légúti izmokat, csökkentve a torok alvás közbeni összeesésének hajlamát – ami az obstruktív apnoé kiváltó oka. A betegeknél mérhetően javultak az éjszakai oxigéntelítettségi szintek, és kevesebb nappali álmosságról számoltak be.

"Hosszú ideje dolgozunk ezen a kezelési stratégián, és az eredmények azt mutatják, hogy az alvási apnoé valóban befolyásolható farmakológiailag. Áttörésnek érzem" – mondta Jan Hedner, a Göteborgi Egyetem és a Sahlgrenska Egyetemi Kórház tüdőgyógyászatának vezető professzora, aki a kutatást vezette.

Miért fontos: A CPAP probléma

A becslések szerint világszerte egymilliárd ember él valamilyen formában alvási apnoéval, a betegség azonban továbbra is súlyosan aluldiagnosztizált és rosszul kezelt. A jelenlegi standard kezelés – a folyamatos pozitív légúti nyomás (CPAP) terápia – hatékony, de nehézkes: minden éjjel egy légpumpához csatlakoztatott maszkot kell viselni. A tanulmányok következetesen azt mutatják, hogy a betegek körülbelül fele egy éven belül felhagy a CPAP-pal a kényelmetlenség, a zaj vagy a készülék pszichológiai terhe miatt.

Egy egyszerű, naponta egyszer szedhető tabletta átalakíthatja a terápiához való ragaszkodást és a hozzáférést, különösen az alacsony és közepes jövedelmű országokban, ahol a CPAP-berendezések gyakran megfizethetetlenek. A szultiám egy szabadalmi védettség alatt nem álló vegyület, amelyet már több országban jóváhagytak epilepszia kezelésére, ami felgyorsíthatja a szabályozási eljárásokat és csökkentheti a költségeket.

Biztonság és a jövő

A FLOW-vizsgálatban a mellékhatások általában enyhék vagy mérsékeltek voltak, és összhangban álltak a karboanhidráz-inhibitorok ismert farmakológiájával: bizsergő érzés (paresztézia), fejfájás, enyhe fáradtság és alkalmi hányinger. Nem jelentettek súlyos, gyógyszerrel összefüggő mellékhatásokat.

A kutatók azonban óva intenek attól, hogy fázis 3 vizsgálatokra – amelyek nagyobb, változatosabb betegpopulációkat vonnak be hosszabb időszakokra – még szükség van, mielőtt a szultiámot kifejezetten alvási apnoé kezelésére jóvá lehetne hagyni. Az Apnimed vállalat, amely a gyógyszert erre az indikációra fejleszti, jelezte, hogy tervezi a fázis 3 vizsgálatokba való továbblépést. Ha ezek a vizsgálatok megerősítik a FLOW-eredményeket, a szultiám lehet az első jóváhagyott farmakológiai kezelés az obstruktív alvási apnoé ellen – egy mérföldkő, amely évtizedek óta elkerüli az orvostudományt.